Zystische Fibrose: Schema ELX/TEZ/IVA bei Kindern mit F508del-CFTR-Allel?

Das Dreifach-Kombinationsschema Elexacaftor/Tezacaftor/Vivacaftor (ELX/TEZ/IVA) erwies sich in einer Phase-III-Studie bei Kindern im Alter zwischen 6 und 11 Jahren mit Mukoviszidose und mindestens einem F508del-CFTR-Allel als sicher und wirksam. Mall et al. wollten vor diesem Hintergrund Sicherheit und Wirksamkeit des Schemas bei Kindern mit zystischer Fibrose und Heterozygotie für F508del sowie CFTR-Mutation mit minimaler Funktion untersuchen und haben eine Phase-IIIb-Studie durchgeführt.