Genomeditierung in der Zell- und Gentherapie
Jan Pruszak, Maximilian Müller, Saskia König, Toni Cathomen · Transfusionsmedizin · 2017 · Heft 03 · S. 149-161
Bibliografische Angaben
Zusammenfassung
Zusammenfassung Gen- und zelltherapeutische Behandlungsansätze dienen als vielversprechende Grundlage zur Entwicklung neuer Therapieoptionen bei erworbenen und angeborenen Erkrankungen, für die bislang keine kurativen Behandlungsmethoden zur Verfügung stehen. Mit der Etablierung humaner induzierter pluripotenter Stammzellen vor 10 Jahren sowie der rasanten Entwicklung der Genomeditierung mittels Designernukleasen, insbesondere des CRISPR/Cas9-Systems, bieten sich der klinischen Medizin vielfältige Therapieoptionen an, die sich in noch nie dagewesener Geschwindigkeit weiterentwickeln und im Begriff stehen, klinis…