Hereditäre Transthyretin-Amyloidose: Eplontersen verbessert Lebensqualität

Die „Stummschaltung“ des Transthyretin-Gens gilt als neue Therapieoption zur Behandlung von Menschen mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose (ATTRv). Eplontersen ist ein Liganden-konjugiertes Antisense-Oligonukleotid, das diese Strategie aufgreift und sich in der klinischen Prüfung befindet. Coelho et al. haben nun die Wirksamkeit von Eplontersen bei ATTRv-Betroffenen mit Polyneuropathie getestet und kommen dabei zu einem positiven Ergebnis.