PNH: Orale Iptacopan-Monotherapie liefert gute Ergebnisse

Anhaltende hämolytische Anämie und Mangel an oralen Medikamenten stellen in der Behandlung von Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die eine Anti-C5-Therapie oder keine Komplementinhibitoren erhalten haben, eine Herausforderung dar. R. Peffault de Latour und Kollegen widmeten sich nun Iptacopan. Mit diesem ersten oralen Faktor-B-Inhibitor konnte nachweislich eine Verbesserung der Hämoglobinwerte erzielt werden.