CareLit Fachartikel

Gute Ergebnisse für Exagamglogen autotemcel

N.N. · Transfusionsmedizin · 2024 · Heft 03 · S. 131

Dokument
913235
CareLit-ID
Jahr
2024
Publikation
PDF
nein
Metadaten
DOI
ja
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Transfusionsmedizin
Autor:innen
N.N.
Ausgabe
Heft 03 / 2024
Jahrgang 14
Seiten
131
Erschienen: 2024-08-01 00:00:00
ISSN
2191-8805
DOI
10.1055/a-2351-1259

Zusammenfassung

Bei der Therapie mit Exagamglogen autotemcel (Exa-cel) werden Blutstamm- und Vorläuferzellen mit Hilfe der Genschere CRISPR/Cas9 genetisch umgeschrieben und reinfundiert. Exa-cel ist für die schwere Sichelzellenkrankheit und transfusionsabhängige ß-Thalassämie zugelassen. Die Studien CLIMB SCD-121 und CLIMB THAL-111 belegen eine außerordentliche Wirksamkeit.

Schlagworte

Transfusionsmedizin