Allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation bei Patienten mit zerebraler Verlaufsform einer X-chromosomalen Adrenoleukodystrophie
JS Kühl, G Strauß, B Weschke, J Scheer, W Köhler, J Gärtner, D Hunneman, R Steinfeld, R Arnold, W Ebell · Aktuelle Neurologie · 2007 · Heft 09
Bibliografische Angaben
Zusammenfassung
Hintergrund: Die X-chromosomale Adrenoleukodystrophie (ALD) zeigt bei etwa 33% der betroffenen Jungen vor dem 10. Lebensjahr sowie bei 5–10% der Männer eine entzündliche, zerebrale Verlaufsform (CER) mit rapider Demenzentwicklung und neurologischem Verfall – bei Kindern meist in Verbindung mit einem M. Addison. Die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) ist gegenwärtig die einzige etablierte Therapieoption für Kinder mit beginnender CER. Patienten: Bisher wurden 27 Jungen (Alter bei Transplantation: 4–15J.) sowie ein Mann (46J.) mit zerebraler Verlaufsform HLA-kompatibel transplantiert. 9 Pat.…
