Rekombinantes ADAMTS13 bei angeborener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura

Bei der angeborenen thrombotisch-thrombozytopenischen Purpura (TTP) führt ein schwerer erblicher Mangel der Metalloproteinase ADAMTS13 zur Akkumulation großer von-Willebrand-Faktor-Multimere mit hoher Plättchenbindungsaktivität. Die durch plättchenreiche Mikrothromben verursachte Mikroangiopathie führt zu ischämischen Organschäden. Eine Phase 3-Studie prüfte nun die Wirksamkeit und Sicherheit der Behandlung mit rekombinantem ADAMTS13.