Familiäres Chylomikronämie-Syndrom: Olezarsen sicher und wirksam?

Das familiäre Chylomikronämie-Syndrom (FCS) ist eine sehr seltene vererbbare Erkrankung, die mit extrem hohen Triglyzeridwerten und der Bildung von Lipoprotein-Partikeln – den Chylomikronen – verbunden ist. Auf der Suche nach geeigneten Therapieansätzen wollten Stroes et al. prüfen, ob das Antisense-Oligonukleotid Olezarsen Symptome und Komplikationen reduzieren kann, und haben eine Phase-3-Studie durchgeführt.