Hämophilie A im Kindesalter: Efanesoctocog alfa beugt Blutungen vor

Menschen mit Hämophilie A benötigen mehrmals pro Woche Faktor-VIII-Infusionen. Grund für die häufigen Gaben ist die relativ kurze Halbwertszeit des physiologischen Bindungspartners Von-Willebrand-Faktor (VWF). Efanesoctocog alfa ist ein von endogenem VWF entkoppeltes rekombinantes Faktor-VIII-Produkt, das verzögert abgebaut wird und daher nur einmal pro Woche verabreicht werden muss. Nun liegen Behandlungsdaten bei Kindern vor.