Unterschiedliche Wirksamkeit und Sicherheit gezielter Therapien bei VEXAS-Syndrom

Das neu identifizierte VEXAS Syndrom (VEXAS: Vacuoles, E1-Enzym, X-linked, Autoinflammatory, Somatic) ist eine monogenetische Systemerkrankung beruhend auf einer erworbenen somatischen Mutation des UBA1-Gens. Betroffen sind überwiegend Männer in der zweiten Lebenshälfte. Die multizentrische retrospektive Studie untersuchte und verglich die Wirksamkeit und Sicherheit zielgerichteter Therapien.