Vutrisiran bei Transthyretin-Amyloidose effektiv

Die Transthyretin-Amyloidose (ATTR) mit Kardiomyopathie (CM) ist eine progressive Erkrankung mit hoher Mortalität, bei der sich unlösliche Amyloid-Fibrillen extrazellulär im Herzmuskel ablagern und eine restriktive CM verursachen. Der RNA-Silencer Vutrisiran inhibiert die hepatische Synthese von Transthyretin (TTR) und verhindert damit die Bildung pathologischer Protein-Monomere. In der doppelblinden placebokontrollierten HELIOS-B-Studie reduzierte Vutrisiran den kombinierten Endpunkt aus Gesamtmortalität und schweren kardiovaskulären Ereignissen.