Fidanacogen Elaparvovec langfristig effektiv und sicher

Das Gentherapeutikum Fidanacogen Elaparvovec exprimiert bei Personen mit Hämophilie B Faktor IX. Dabei wird mit einem rekombinanten adenoassoziierten Virus eine Kopie der hochaktiven Padua-Variante des menschlichen Faktor-IX-Transgens übertragen. Eine Phase-1/2a-Studie über 1 Jahr hatte gezeigt, dass unerwünschte Ereignisse nicht schwerwiegend waren und Blutungsereignisse deutlich seltener auftraten. Die Follow-up-Analyse mit einer Beobachtungszeit von 3–6 Jahren bestätigt die Sicherheit und hohe Wirksamkeit.