Lentivirale Gentherapie mit reduzierter Konditionierung

Die autologe Transplantation genmodifizierter Zellen stellt für Erkrankte mit schwerer Sichelzellkrankheit eine vielversprechende Option dar. Das Problem: Vor der Zellübertragung muss eine myeloablative Konditionierung erfolgen, die eine hohe Toxizität aufweist und die Wahrscheinlichkeit für spätere myeloische Malignome erhöht. Die Studiengruppe führte bei 7 Erkrankten eine First-in-Human-Studie durch. Das Vorgehen unterschied sich von früheren Ansätzen. Die Konditionierung erfolgte mit 1-maligem, dosisreduzierten Melphalan und der Vektor war so präpariert, dass ein gegen Sichelzellbildung besonders potentes HbF…