Klinische Studien bei der Huntington-Krankheit: Ein europaweites Netzwerk und europaweite Beobachtungs- und Behandlungsstudien

Die Huntington-Krankheit (HK) ist eine autosomal-dominante Erkrankung mit hoher Penetranz, deren genetische Grundlage 1993 aufgeklärt werden konnte. Seither sind – vor allem durch den Einsatz transgener Modelle für die HK – tiefe Einblicke in die Pathogenese möglich geworden, aus denen sich neue Behandlungsansätze ergeben haben. Um zügig zu überprüfen, welche Ansätze mit Hoffnung erweckenden Effekten in Modellsystemen sich auch zur klinischen Behandlung von HK-Patienten eignen, wurde ein europaweites Netzwerk als Plattform zur Durchführung klinischer Studien ins Leben gerufen. Vorrangiges Ziel ist dabei, den nat…