Hereditäres Angioödem: Langzeitprophylaxe mit Berotralstat wirksam und sicher

Menschen mit einem durch einen C1-Esterase-Inhibitor-Mangel verursachten hereditären Angioödem benötigen angesichts der unvorhersehbaren und potenziell tödlich verlaufenden Anfälle lebenslang eine medikamentöse Prophylaxe. Berotralstat, ein hoch selektiver Inhibitor von Plasma-Kallikrein, stellt diesbezüglich die einzige oral bioverfügbare Option dar. Die internationale ApeX-S-Studie prüfte die Langzeitsicherheit und -wirksamkeit dieser Strategie.