Retrovirale Transduktion von Hämatopoetischen Stammzellen mit GAD65 führt zu einer stabilen autoantigenspezifischen Toleranz

Einleitung: Transfer von hämatopoetischen Stammzellen (HSCs) von Mäusen, welche transgen Insulin überexpremieren, konnte in NOD Mäusen einen Typ I Diabetes (T1D) verhindern. Ziele: Wir versuchten, ob eine autoantigenspezifsche Toleranz durch retroviralen Gentransfer in HSCs zu erzielen ist. Methodik: Wir verwendeten GAD65 als Autoantigen, da sich T Zellantworten gegenüber GAD zuverlässig nachweisen lassen und es in der Vergangenheit schwer war, Toleranz gegenüber diesem Antigen zu erzeugen. Wir generierten bicistronische, retrovirale Konstrukte mit GAD65, welches für eine optimale Epitoppräsentation modifiziert…