Zielgerichtete Therapie der Zystischen Fibrose: Mögliche Bedeutung von In-vitro-Daten

Die Therapie der Zystischen Fibrose (CF) hat mit der Entwicklung der CFTR-Modulatoren (CF transmembrane conductance regulator), z.B. Ivacaftor, einen Durchbruch erlebt. Diese Wirkstoffe sind jedoch speziell für Betroffene mit bestimmten Genmutationen zugelassen, bieten also für viele keine Option. Manche solcher Patientinnen und Patienten könnten aber doch von einer Dreifachkombination profitieren. Wie wahrscheinlich ein Therapieansprechen in dieser Gruppe wäre, lässt sich anhand von In-vitro-Ergebnissen abschätzen.