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Fanconi-Anämie: erfolgreiche Gentherapie ohne Konditionierung

Susanne Krome · Transfusionsmedizin · 2026 · Heft 02 · S. 77

Dokument
972378
CareLit-ID
Jahr
2026
Publikation
PDF
nein
Metadaten
DOI
ja
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Transfusionsmedizin
Autor:innen
Susanne Krome
Ausgabe
Heft 02 / 2026
Jahrgang 16
Seiten
77
Erschienen: 2026-05-01 00:00:00
ISSN
2191-8805
DOI
10.1055/a-2801-4354

Zusammenfassung

Die allogene Stammzelltransplantation (HSCT) war bislang für Kinder mit Fanconi-Anämie die einzige Heilungschance. Gleichzeitig ist die HSCT mit einer hohen Toxizität durch die Konditionierung verbunden. In der Phase I/II-Studie FANCOLEN-1 erhielten 8 Erkrankte alternativ eine Gentherapie ohne vorherige Konditionierung. Median 3 und maximal 7 Jahre nach der Übertragung wiesen 5 Betroffene gute Remissionen auf.

Schlagworte

Transfusionsmedizin