CareLit Fachartikel

Neuromuskuläre Erkrankungen – aktueller Stand der Therapieoptionen bei spinaler Muskelatrophie und Muskeldystrophie Duchenne für die pädiatrische Praxis

Annika Roser-Unruh, Katharina Vill, Moritz Tacke, Iris Hannibal, Lena Manssen, Wolfgang Müller-Felber, Astrid Blaschek · Kinder- und Jugendmedizin · 2026 · Heft 03 · S. 188-194

Dokument
977037
CareLit-ID
Jahr
2026
Publikation
PDF
nein
Metadaten
DOI
ja
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Kinder- und Jugendmedizin
Autor:innen
Annika Roser-Unruh, Katharina Vill, Moritz Tacke, Iris Hannibal, Lena Manssen, Wolfgang Müller-Felber, Astrid Blaschek
Ausgabe
Heft 03 / 2026
Jahrgang 26
Seiten
188-194
Erschienen: 2026-06-01 00:00:00
ISSN
1617-0288
DOI
10.1055/a-2792-4164

Zusammenfassung

ZusammenfassungDie therapeutischen Möglichkeiten bei der spinalen Muskelatrophie (SMA) haben sich in den vergangenen 10 Jahren grundlegend gewandelt. Derzeit stehen 3 zugelassene krankheitsmodifizierende Therapien zur Verfügung, die eine Kontrolle der Grunderkrankung ermöglichen. Bei einem präsymptomatischen Therapiebeginn kann nach heutigem Wissensstand im günstigsten Fall die Manifestation der Erkrankung verhindert werden. Für die Muskeldystrophie Duchenne (DMD) steht bislang keine kurative Therapie zur Verfügung. In Deutschland wurden zuletzt das Steroid Vamorolon sowie der Histon-Deazetylase-Inhibitor Givino…

Schlagworte

spinale Muskelatrophie Muskeldystrophie Duchenne aktuelle Therapieoptionen Gentherapie Antisense-Oligonukleotide kleine Moleküle spinal muscular atrophy Duchenne muscular dystrophy therapeutic options gene therapy antisense oligonucleotides small molecules Kinder- und Jugendmedizin