HOCM bei Jugendlichen: effektive Reduktion des LVOT-Gradienten unter Mavacamten

Für die pädiatrische hypertrophe Kardiomyopathie fehlen zugelassene pharmakologische Therapien; bei Patienten mit einer Obstruktion des linksventrikulären Ausflusstrakts kann jedoch ein chirurgischer Eingriff indiziert sein. Die Wirksamkeit und Sicherheit von Mavacamten – einem kardialen Myosin-Inhibitor, der für Erwachsene verfügbar ist – bedürfen einer Evaluierung bei Jugendlichen.