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Reni-cel bei ß-Thalassämie effektiv

Susanne Krome · Transfusionsmedizin · 2026 · Heft 03 · S. 127

Dokument
985382
CareLit-ID
Jahr
2026
Publikation
PDF
nein
Metadaten
DOI
ja
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Transfusionsmedizin
Autor:innen
Susanne Krome
Ausgabe
Heft 03 / 2026
Jahrgang 16
Seiten
127
Erschienen: 2026-08-01 00:00:00
ISSN
2191-8805
DOI
10.1055/a-2874-3345

Zusammenfassung

Nach der Geburt wird die Bildung fetalen Hämoglobins (HbF) gestoppt. Renizgamglogen autogedtemcel (Reni-cel) ist eine autologes, CRISPR-Cas12a gen-editiertes hämatopoietisches Stammzellprodukt, in welchem die die Bindung des Repressors BCL11A in den HBG1- und HBG2-Promotoren gestört ist mit konsekutiv wieder anlaufender HbF-Synthese. Die autologe CRSIPR-Cas12a-Gentherapie erwies sich bei transfusionsabhängigen Patient*innen mit ß-Thalassämie als ausgesprochen wirksam: 9 Behandelte benötigten≥21 Tage nach Reni-cel keine Erythrozytenkonzentrate mehr.

Schlagworte

Transfusionsmedizin