Reni-cel vielversprechend bei Sichelzellenanämie

Die Behandlung schwerer Sichelzellenanämien mit Geneditierung beseitigt die ursächliche Punktmutation nicht, sondern bewirkt eine funktionelle Korrektur der Anämie durch die Aktivierung fetalen Hämoglobins (HbF). Renizgamglogen autogedtemcel (Reni-cel) unterscheide sich von anderen autologen Gentherapien durch die hochpotente und hochspezifische AsCas12a-Nuklease. Die Forschenden der Ruby-Studie stellen die Ergebnisse von 28 Patient*innen mit schwerer Sichelzellenanämie vor.